Genų terapija pateisina savo lūkesčius gydant retą, mirtiną,
jaunus berniukus puolančią smegenų ligą. Iš 17 berniukų, turinčių
adrenoleukodistrofiją (ALD), 16 yra palyginus sveiki po to, kai sukonstruotas
virusas pateikė jų ląstelėms geną, gaminantį smegenims trūkstamą baltymą. Šie
rezultatai žingsniu priartino ALD terapiją prie klinikinių tyrimų.
Maždaug 1 iš 21000 berniukų gimsta turėdami ALD, kuri
sukeliama geno trūkumo X chromosomoje. Dėl šio geno trūkumo ląstelės negamina
baltymo, reikalingo tam tikrų riebalų apdorojimui. Moterys turi atsarginę X
chromosomos kopiją, todėl liga jų neužklumpa (vyrai turi tik 1 X chromosomą,
tad jei joje trūksta geno, pasireiškia liga. Moterų atveju, jei vienoje iš
chromosomų nėra geno, dažniausiai kita chromosoma tą geną turės ir liga
nepasireikš. Kad abi chromosomos neturėtų geno, atvejai itin reti). Be
šio baltymo riebalai kaupiasi smegenyse ir galiausiai sunaikina mielino
dangalą, saugantį nervus smegenyse. Celebrinėje ALD formoje, kuri prasideda
vaikystėje, pacientai greitai netenka regėjimo ir nebegali judėti. Gyvenimo
trukmė iki 12 metų.
http://biomokslai.blogspot.lt/2010/02/paveldimumas-ir-kintamumas.html
Vienintelis šiuo metu taikomas ALD gydymas yra kaulų čiulpų
transplantacija – baltieji kraujo kūneliai iš kaulų čiulpų keliauja į smegenis
ir įjungia glijos ląsteles, kad gamintų normalų ALD baltymą. Bet tokia
transplantacija turi daug rizikų: imuninės sistemos reakcija, ne visada
pavyksta rasti tinkamą donorą. Kaip alternatyva, XXI-ojo amžiaus pirmo
dešimtmečio pabaigoje prancūzų mokslininkai gydė dviejų berniukų kaulų ląsteles,
į jų organizmą įnešant modifikuotus virusus su ALD genu. Jų rezultatai
publikuoti 2009 metais kaip ligos gydymo progresas.
https://www.pinterest.com/pin/563231497127530883/
Kaulų čiulpų transplantacija
Dabar mokslininkai testavo panašią terapiją. Septyniolikai
4-13 metų berniukų, sergančių ALD, buvo išimtos kraujo ląstelės. Šios
ląstelės gydytos su modifikuotu ŽIV virusu, nešančiu ALD baltymo geną. Tada
kraujo ląstelės grąžintos į berniukų organizmą. Per 6 mėnesius, šešiolikos
berniukų būklė stabilizavosi. Po 2 metų darytose smegenų nuotraukose matoma,
kad dauguma neturėjo jokių ženklų, kad mielino dangalas toliau irtų ar gydymas
būtų sukėlęs uždegimą. 16 iš 17 nepasireiškė jokie neurologiniai sutrikimai,
kaip regos netekimas ar sunkumai vaikštant.
http://www.dnavec.co.jp/en/terms/terms.html
Nei vienam iš pacientų genas neįsiterpė į netinkamą vietą ir
neskatino nekontroliuojamo ląstelių augimo – tai yra problema, dėl kurios
atsiranda leukemija ir ji pasireikšdavo ankstesniuose genų terapijos tyrimuose.
Berniukai nėra pasveikę iki galo. Genų terapija ALD
nepanaikina ir liga gali po kelių mėnesių progresuoti. Būtent teik laiko
reikia, kad modifikuotos ląstelės taptų glijos ląstelėmis ir gamintų ALD
baltymą. Tačiau pacientai toliau gyvena normalų gyvenimą. Pacientai bus stebimi
dar 2 metus ir jei viskas seksis gerai, bus teikiami prašymai atlikti
tolimesnius klinikinius tyrimus.
http://library.med.utah.edu/WebPath/HISTHTML/NEURANAT/CNS265A.html
Normalios smegenys
http://folkensald.blogspot.lt/
ALD ligos pažeistos smegenys. Matoma mažiau tamsių sričių ir daugiau šviesių
Paaiškinimas.
Virusai genų terapijoje yra naudojami kaip vektoriai, kurie
perneša genus, dėl savo sugebėjimo įterpti geną į kito organizmo genomą.
Dažniausiai ligos sukelti jie negali, kadangi jie konstruojami taip, kad
neturėtų neigiamo poveikio. Tačiau, retais atvejais, jei paciento imuninė
sistema jautriai sureaguoja į viruso vektorių, jie ligas sukelti gali. Taip
pat, jie gali įterpti geną į netinkamą vietą. Tada, jau kaip rašyta
straipsnyje, atsiranda vėžio rizika. Genų terapija atsirado prieš beveik 30
metų, tačiau dėl įvairių rizikų, iki šiol taikoma retai. Dauguma gydymų iki
šiol yra klinikinių tyrimų stadijoje (netaikoma plačiai).
Iki kito susitikimo :)
chekas
Iki kito susitikimo :)
chekas
Informacijos šaltiniai:
- http://www.sciencemag.org/news/2016/05/gene-therapy-halts-rare-brain-disease-young-boys
P.S. All foreign readers are now able to translate a blog with a button on the right side of the blog :)
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą